8月7日，《北京市推動(dòng)罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)工作實(shí)施方案(試行)》向社會(huì)公開征求意見。《實(shí)施方案》擬通過建立罕見病臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口、流通、使用全過程的“白名單”制度，建立提前評(píng)估工作機(jī)制，建立“保稅備貨”供應(yīng)保障制度等六方面措施探索多方聯(lián)動(dòng)、高效便捷、閉環(huán)管理、全程可溯的罕見病藥品保障“北京模式”，推動(dòng)罕見病用藥從“人等藥”向“藥等人”轉(zhuǎn)變。(8月8日《北京青年報(bào)》)

　　“瓷娃娃”“木偶人”“月亮孩子”……這些看似美麗的名字，對(duì)應(yīng)的醫(yī)學(xué)術(shù)語(yǔ)是：成骨不全癥、多發(fā)性硬化癥、白化病……它們有一個(gè)共同的名字——罕見病。罕見病是發(fā)病率極低的疾病的統(tǒng)稱。統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，目前全球已確認(rèn)的罕見病超7000種。罕見病不僅給患者帶來痛苦和困擾，也加重了家庭負(fù)擔(dān)。

　　治療罕見病，對(duì)于患者和家人而言，承受的不僅是經(jīng)濟(jì)壓力，還有“用藥難”的壓力，往往是需要“人等藥”。在醫(yī)療領(lǐng)域，罕見病用藥的保障一直是一大難題。由于患病人數(shù)少、研發(fā)成本高、市場(chǎng)需求低，許多罕見病患者面臨著“無藥可用”或“有藥難求”的困境。

　　罕見病雖罕見，用藥保障應(yīng)實(shí)現(xiàn)“不罕見”。此次北京將打造罕見病用藥保障的“先行區(qū)”，采取措施將“人等藥”先“藥等人”轉(zhuǎn)變，是一次積極的行動(dòng)。北京《實(shí)施方案》的推出，標(biāo)志著從被動(dòng)等待走向主動(dòng)出擊，從“人等藥”向“藥等人”的轉(zhuǎn)變。通過建立臨時(shí)進(jìn)口、流通、使用全過程的“白名單”制度，可以確保那些臨床急需的罕見病藥品能夠快速進(jìn)入市場(chǎng)，滿足患者的需求。提前評(píng)估工作機(jī)制的建立，則能夠預(yù)判和規(guī)劃藥品的供應(yīng)，避免出現(xiàn)短缺。而“保稅備貨”供應(yīng)保障制度的設(shè)立，更是為藥品的穩(wěn)定供應(yīng)提供了堅(jiān)實(shí)的后盾。

　　這一系列的措施，構(gòu)成了一個(gè)多方聯(lián)動(dòng)、高效便捷、閉環(huán)管理、全程可溯的罕見病藥品保障體系，讓罕見病患者在最需要的時(shí)候得到及時(shí)的治療。變“人等藥”為“藥等人”，有了“先行區(qū)”，希望看到更多“后來者”!